Qiziqarli

Tadqiqotchilar genlarni tahrirlash vositasi yordamida sichqonlarda eshitish qobiliyatining pasayishini oldini olishmoqda

Tadqiqotchilar genlarni tahrirlash vositasi yordamida sichqonlarda eshitish qobiliyatining pasayishini oldini olishmoqda

Garvard tibbiyot maktabi va Boston bolalar shifoxonasi olimlari genlarni tahrirlashning yangi uslubidan foydalanib, genetik eshitish qobiliyatidan mahrum bo'lgan sichqonlarning eshitish qobiliyatini saqlab qolishdi.

Betxoven sichqoni sifatida tanilgan olimlar, ularni odamlarda eshitish qobiliyatini pasayishiga olib keladigan genetik mutatsiya bilan davolashdi, aksariyati 20 yoshga to'lguncha to'liq karlikdan aziyat chekishdi. Tmc1 deb nomlangan eshitish genining nuqsonli nusxasini tanlab o'chirib qo'yish va sog'lom nusxasini buzilmasdan qoldirish uchun olimlar CRISPR-Cas9 genlarni tahrirlash tizimining takomillashtirilgan versiyasidan foydalanishdi.

BOG'LANGAN: RADIKAL GEN TERAPIYASINI DAVOLASH KO'Z KASALLIGI

Noto'g'ri Tmc1 geniga ega bo'lgan sichqonlar Betxoven sichqonlari deb nomlanadi, chunki ularning kasalligi taniqli bastakorning eshitish qobiliyatini yo'qotgan.

Har bir inson har bir ota-onadan bir xil genning ikki nusxasini meros qilib oladi. Ko'pincha odamni kasalliklardan saqlanish uchun bitta oddiy gen etarli, ammo irsiy irsiy kasalliklarda genning bitta yomon nusxasi kasallikka olib kelishi mumkin.

Ro'rganish Giper-maqsadli genlarni tahrirlash terapiyasiga ko'proq yo'l ochadi

Tadqiqotga ko'ra, olimlar nuqsonli nusxada bitta noto'g'ri DNK harfini aniqladilar, bu sichqon genomidagi 3 milliard harflar orasida edi. Tadqiqotchilar odamlarda ishlatilishidan oldin yana bir qancha ishlarni bajarish kerakligini ogohlantirdilar, ammo bu hali ham muhim voqea hisoblanadi. Erishilganligi sababli, xuddi shunday yondashuv genning bitta nuqsonli nusxasi tufayli kelib chiqadigan boshqa genetik kasalliklarni davolash uchun ishlatilishi mumkin.

"Bizning natijalar shuni ko'rsatadiki, hozirgi klassik CRISPR / Cas9 tahrirlash vositasining yanada aniqroq, aniqroq yo'naltirilgan versiyasi misli ko'rilmagan identifikatsiya va aniqlik darajasiga erishadi", - deydi tadqiqot bo'yicha katta tergovchi Devid Kori, Bertarelli, Translational Medical Science professori Garvard tibbiyot maktabidagi Blavatnik instituti. Tadqiqotchining so'zlariga ko'ra, ularning ishi genning nuqsonli nusxasi tufayli kelib chiqadigan bir qator genetik kasalliklarni davolash uchun giper-maqsadli yo'lni ochib beradi.

Ko'proq ishlarni bajarish kerak

Terapiya samaradorligini tekshirish uchun tadqiqotchilar sichqonlarning eshitish miya sopi ta'sirini o'lchab, ichki quloqdagi soch hujayralarida qancha tovush aniqlanib, miyaga yuborilishini aniqladilar. Davolashsiz Betxoven sichqonlari olti oyga qadar butunlay kar bo'lgan. Genetik nuqsoni bo'lmagan sichqonlar butun umri davomida normal eshitish qobiliyatini saqlab turdilar va 30 desibel atrofida tovushlarni eshitadilar. Betxoven sichqonchasi genlarni tahrirlash terapiyasidan ikki oy o'tgach, shu kabi desibellarda eshitiladigan simi edi.

"Ishonchim komilki, bu uzoq safardagi birinchi qadamdir", - deydi tadqiqotchi, katta tadqiqotchi Garvard Tibbiyot maktabi Boston bolalar kasalxonasida otolaringologiya va nevrologiya professori, shuningdek F.M.ga aloqador. Bostondagi bolalar uchun Kirby nevrologiya markazi. "Ammo bizda mavjud bo'lgan narsa, bu juda aniq, yuqori maqsadli davolanishni ko'rsatadigan, bir nuqtali mutatsiyalarni olib boruvchi va inson kasalliklarining boshqa ko'plab shakllarini davolash mumkin bo'lgan genlarni tanlab o'chirish uchun ishlab chiqilishi mumkin."


Videoni tomosha qiling: GENETIKA. 1-qism. Mendel qonunlari. (Yanvar 2022).